A BioNTech idő előtt lezárta a BNT122-01 nevű, 2. fázisú klinikai vizsgálatát, amely az Autogene Cevumeran nevű, személyre szabott mRNS-alapú rákimmunterápiát vizsgálta. Az ok: a független adatbiztonsági felügyelő bizottság „numerical imbalance in overall survival”, azaz a teljes túlélés tekintetében egyenlőtlen eloszlást állapított meg. Amit a BioNTech közleményében nem említett, azt a társfejlesztő Genentech később a Fierce Biotechnek megerősítette: A kezelt csoportban több ember halt meg, mint a kontrollcsoportban.
A düsseldorfi ügyvéd, Tobias Ulbrich, most egy részletes, az X-en megjelent cikkében foglalkozik ezzel az eseménnyel, és különösen azt a kérdést veti fel, hogy ez a túlélési hátrány hogyan egyeztethető össze a BioNTech egyidejű nyilatkozatával, miszerint „nincsenek új biztonsági jelek”.
Anwalt Tobias Ulbrich:
Abbruch der Phase-2-Studie BNT122-01: Überlebensnachteil im Verumarm — zehn Monate nach Überschreiten der Futility-Grenze
BioNTech hat am 28. August 2026 die Phase-2-Studie BNT122-01 (NCT04486378) zur individualisierten mRNA-Krebsimmuntherapie autogene cevumeran vorzeitig…— Tobias Ulbrich (@AnwaltUlbrich) August 30, 2026
A BNT122-t olyan, műtéten átesett, magas kockázatú II. stádiumú, illetve III. stádiumú vastagbélrákos betegeken vizsgálták, akiknél a műtét és a standard kemoterápia után továbbra is kimutatható volt a keringő tumor-DNS. Az egyik csoport a kísérleti, személyre szabott mRNA-terápiát kapta, legfeljebb 15 intravénás adaggal, a másik csoport pedig csupán a jelenlegi standard kezelést, az „figyelmes várakozást” – vagyis aktív kezelés nélkül.
Pontosan ez az összehasonlítás teszi az eredményt Ulbrich számára ennyire szenzációsnak. A túlélési hátrány nem a kezeletlen kontrollcsoportban jelentkezett, hanem azoknál a betegeknél, akik a BNT122-t kapták. Ulbrich leírása szerint azonban a BioNTech sem a két csoportban bekövetkezett halálesetek számát, sem a halálokokat, a kockázati arányt, a követési időtartamot vagy az adatgyűjtés időpontját nem tette közzé. Az, hogy több ember halt meg a hatóanyagot kapó csoportban, csak a Genentech újságírói kérdésre adott válasza révén derült ki.
Ulbrich egyértelműen így ír erről: „Egy olyan készítmény, amely egy randomizált vizsgálatban a puszta kivárással száll szembe, és közben több halálesetet okoz, mint a kivárás, felveti a haszon-kockázat kérdését – függetlenül attól, hogy a szponzor milyen címkét ad a döntésnek.”
A túlélési hátrány azonban nem az egyetlen pont, amelyet az ügyvéd tisztázásra szorulónak tart. Az általa összegyűjtött adatok szerint a vizsgálat már 2025 októberében túllépte az előre meghatározott haszontalansági küszöböt. Ez a statisztikai küszöb azt jelzi, hogy a kitűzött hatékonysági cél elérésének valószínűsége már nem tűnik elegendőnek.
A BioNTech szerint a felügyeleti bizottság akkoriban még nem tartotta az adatokat elég megbízhatónak, a követési időt pedig túl rövidnek. Mivel nem merültek fel biztonsági aggályok, és a DSMB sem emelt kifogást, a vizsgálatot folytatták.
A végleges leállításig további körülbelül tíz hónap telt el. Ez idő alatt a betegek kezelését folytatták.
Ulbrich számára éppen ez az időtartam a kulcsfontosságú kérdés. Tudni szeretné, hogy az érintett betegeket tájékoztatták-e arról, hogy a vizsgálat már túllépte a várható kudarcra vonatkozó, előre meghatározott küszöbértéket – és ha igen, mikor. Különösen a rákos betegek esetében, akik a puszta megfigyelés és egy kísérleti kezelés között kell választaniuk, egy ilyen információ döntő jelentőségű lehet a további beleegyezés szempontjából.
Véleménye szerint a vizsgálat leállításának jogi minősítését is tisztázni kell. Az európai klinikai vizsgálatokról szóló rendelet különbséget tesz a haszon-kockázat arány változása miatti vizsgálatleállítás és az egyéb okokból történő leállítás között. Ebből eltérő szabályozási következmények adódnak. Ulbrich ezért a Paul-Ehrlich-Intézet és az illetékes etikai bizottságok általi vizsgálatot követel, különös tekintettel arra a kérdésre, hogy a kísérleti alanyok védelme a futilitási küszöb átlépése és a vizsgálat megszakítása közötti tíz hónap alatt megfelelően biztosított volt-e.
Ugyanígy követeli a túlélési adatok teljes nyilvánosságra hozatalát, beleértve a haláleseteket és a halálokokat mindkét csoportban, a kockázati arányt és a követési időtartamot, valamint a vizsgálati terv, a statisztikai elemzési terv és a független ellenőrző testület 2025. októberi és 2026. augusztusi ajánlásainak betekintését.
Ennek során nem arról van szó, hogy a magasabb halálozási számból máris bizonyított okozati összefüggést vezessenek le a BNT122-vel. Ulbrich bejegyzéséből nem derül ki, hogy ilyen okozati összefüggést megállapítottak volna. Pontosan ezért kéri azokat az adatokat, amelyek egyáltalán lehetővé tennék az értékelést.
Legkomolyabb vádja végül is az átláthatóság hiányára irányul: A túlélés egyenlőtlen eloszlásának irányát – több haláleset a kezelt betegek körében – nem a szponzor, a BioNTech hozta nyilvánosságra, hanem csak a társfejlesztő Genentech erősítette meg egy újságíró kérésére.
És mindezek felett ott lebeg a tíz hónapra vonatkozó kérdés: Miért folytatták a kezelést, miután a saját futilitási küszöböt már túllépték, mit tudtak erről a betegek – és miért nem tudják a nyilvánosság és az érintettek a mai napig, hogy valójában mekkora volt a különbség a halálesetek számában?
2026. szeptember
Közzéteszi:
Király József
